Oryzon recibe la aprobación del regulador español para avanzar en los ensayos de ORY-2001 para Alzheimer

Fuente: WFG
04/04/2018 08:13

La biofarmacéutica ORYZON GENOMICS ha anunciado este miércoles que ha recibido la aprobación para un ensayo clínico (CTA) de la Agencia Española del Medicamento (AEMPS) para llevar a cabo un ensayo de Fase IIa con ORY-2001 en pacientes con enfermedad de Alzheimer (EA).



Según ha comunicado a la Comisión Nacional del Mercado de Valores (CNMV), este estudio, llamado Etheral, se llevará a cabo en diferentes hospitales españoles y también británicos y franceses una vez que se reciban las correspondientes aprobaciones de las autoridades regulatorias del Reino Unido y Francia.



Etheral está diseñado como un estudio aleatorizado, de doble ciego, controlado de tres brazos paralelos, uno con placebo y dos con dosis activas, de 26 semanas de duración para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ORY-2001 en pacientes con enfermedad de Alzheimer en estadio leve y moderado.



El estudio reclutará 90 pacientes e incorporará además como objetivos secundarios las diferentes dimensiones que se manifiestan en los pacientes de esta enfermedad, no solo la evolución de la memoria sino también las alteraciones del comportamiento como la agresividad y la desconexión social. En el ensayo se medirán también los niveles de diversos biomarcadores en líquido cefalorraquídeo (LCR). La compañía espera lanzar un estudio gemelo en EEUU en los próximos meses.



Como describe Oryzon en su comunicado, ORY-2001 es una pequeña molécula oral, que actúa como inhibidor dual de LSD1-MAOB altamente selectivo. La compañía ha presentado recientemente en varias conferencias científicas que ORY-2001 ejerce una acción integral en los diferentes tipos de alteraciones patológicas observadas también en pacientes con EA y otros trastornos neurodegenerativos.



Diferentes experimentos sugieren que ORY2001 actúa como un fármaco modificador de la enfermedad. En pacientes con EA y otros trastornos neurodegenerativos, el deterioro cognitivo a menudo se acompaña de episodios de agitación, agresión, psicosis, apatía y depresión. En estudios preclínicos, ORY-2001 no solo restaura la memoria sino que reduce la agresividad exacerbada de los ratones SAMP8 a niveles normales y también reduce la evitación social en modelos de rata mantenidas en aislamiento. Además, ORY-2001 exhibe una eficacia muy rápida, potente y duradera en varios modelos preclínicos de EM.